۱۳۹۸ جمعه ۱ شهريور
1397/07/26 /Dorsapax/Data/Sub_77/File/57761110CCC.jpg
درمان نوعي نابينايي نادر با ژن درماني

درمان نوعي نابينايي نادر با ژن درماني

نخستين آزمايش ژن درماني در جهان براي درمان نوعي نابينايي نادر ژنتيكي به نام "choroideremia" نتايج مثبتي داشته است.

به گزارش ايسنا و به نقل از مديكال‌اكسپرس، پژوهش دانشمندان "دانشگاه آكسفورد" در درمان يك نابينايي نادر با روش ژن درماني نتايج اميدواركننده‌اي داشته است. اين مطالعه سال 2011 و در بيمارستان چشم آكسفورد انجام گرفت و 14 بيمار نيز در آن شركت كرده بودند و طي مطالعه به پشت چشم آنها يك ويروس كه فاقد يك ژن خاص بود، تزريق شد. اين درمان بر روي 12 بيمار نتايج مثبتي داشت و طي اين درمان تنها 25 درصد از بيماران مبتلا به بيماري چشمي درمان نشدند و تنها پزشكان توانستند از نابينايي آنها جلوگيري كنند. پروفسور "رابرت مك لارن"(Robert MacLaren) چشم پزشك و پژوهشگر ارشد اين مطالعه گفت: اكنون پس از گذشت بيش از پنج سال از آزمايش، همچنان ما شاهد بهبودي بينايي بيماران هستيم. موفقيت مطالعه دانشمندان آكسفورد منجر به توسعه يك آزمايش گسترده ژنتيك در سطح بين‌المللي شد كه در آن بيش از 100 بيمار از 9 كشور اتحاديه اروپا و آمريكاي شمالي شركت كرده بودند.

اين درمان توسط شركت Nightstar Therapeutics دانشگاه آكسفورد و شركت Syncona توسعه داده شده است. ژن درماني به طور كلي يك درمان جديد است كه در حال حاضر در چندين آزمايش براي انواع بيماري‌ها توسعه يافته است. مفهوم ژن درماني اين است كه پزشكان سطح دي.ان.اي را در بيماري‌هاي ارثي تغيير مي‌دهند يا اصلاح مي‌كنند. نتايج اوليه اين آزمايش نيز نشان مي‌دهد كه اصلاح يك ژن مي‌تواند اثرات طولاني مدت بر روي سلول‌هاي عصبي شبكيه براي جلوگيري از كوري داشته باشد.

" Choroideremia" يك بيماري در طيفي از بيماري‌هاي ارثي چشم است كه گاهي اوقات به عنوان "ورم رنگيزه‌اي شبكيه "(Retinitis pigmentosa) نيز شناخته مي‌شود. ورم رنگيزه‌اي شبكيه يك بيماري ارثي است، كه باعث اختلال شديد بينايي مي‌شود. ورم رنگيزه‌اي شبكيه نام عمومي گروهي از بيماري‌هاي عمدتا وراثتي است كه با از ميان رفتن تدريجي پاسخ شبكيه، كاهيدگي شبكيه و نازك شدن رگ‌هاي آن و تجمع رنگيزه‏‌ها و محدود شدن ميدان بينايي همراه است. در مراحل اوليه فرد در شب دچار مشكل مي‌شود و با پيشرفت بيماري ديد فرد در روز هم كاهش مي‌يابد. علت كاهش ديد زوال تدريجي گيرنده‌هاي نوري شبكيه است.

دكتر "نيل ابنزر"(Neil Ebenezer) پژوهشگر ارشد اين مطالعه گفت: همه پيشرفت‌هاي تحقيقاتي با ايستادن و حمايت افراد از يكديگر تحقق مي‌يابد. ماموريت ما در اين مطالعه نيز اين بود كه از نابينايي افراد جلوگيري كنيم و مفتخريم كه توانستيم پيشرفت چشمگيري در اين زمينه داشته باشيم.

اين مطالعه در مجله "Nature Medicine" منتشر شد.

تعداد بازدید: 21
Powered by DorsaPortal